Dzięki finansowaniu przez organizację charytatywną Kidney Research UK, dr Carl May z Bristol Medical School i jego zespół zidentyfikowali nową ścieżkę leczenia pacjentów z niegenetycznym (idiopatycznym) zespołem nerczycowym (INS), ukierunkowaną na wciąż nieznany czynnik, który powoduje progresję w kierunku niewydolności nerek. Zespół nerczycowy jest chorobą nerek, która powoduje, że narządy wyciekają z białkiem do moczu. Jest to spowodowane wadami systemu filtracji nerek i w niektórych przypadkach może to ostatecznie doprowadzić do rozwoju niewydolności nerek u pacjenta. Chociaż jest to rzadka choroba, dotyka około 10 000 osób rocznie w Wielkiej Brytanii, przy czym większość przypadków jest związana z przyczynami niegenetycznymi. Wpływ, jaki wywiera ona na pacjentów, z których wielu jest dziećmi, może być niszczący. Naukowcy z Bristol Renal wiedzieli, że może istnieć jeden lub więcej czynników we krwi (substancja, która bierze udział w reakcji biologicznej w organizmie), które spowodowały niewydolność nerek u pacjentów z INS, ale do tej pory nie byli w stanie dowiedzieć się dokładnie, co to może być. Jednak zespół próbował innego podejścia, szukając sposobu na zidentyfikowanie działania czynnika i próbując zapobiec jego aktywacji. Używając osocza z krwi pacjentów z INS, którzy byli leczeni dializami, zespół z Bristolu chciał potwierdzić, czy receptor (substancja molekularna, która powoduje określony efekt w komórce) znany jako PAR-1 działa w połączeniu z nieznanym czynnikiem. Dr May użył osocza od pacjentów i osobno aktywatora PAR-1, aby zbadać ich wpływ na komórki nerek w laboratorium. Oba zabiegi spowodowały zaburzenia w komórkach nerek. Po potwierdzeniu związku między PAR-1 a nieznanym czynnikiem, ich wyniki sugerują, że leki blokujące receptor mogą być realną opcją. Sterydy są obecnie najskuteczniejszą metodą leczenia IZN, ale wiążą się one z nieprzyjemnymi skutkami ubocznymi i nie działają równie dobrze u wszystkich pacjentów. Dodatkowo, gdy nieznany czynnik krąży we krwi pacjenta, przeszczep może dać nieco wytchnienia, jednak choroba często powraca i uszkadza nową nerkę, czasem niemal natychmiast. Odkrycie dr Maya może zrewolucjonizować opcje leczenia pacjentów z IZN i oferuje możliwość wyeliminowania stosowania sterydów i uczynienia transplantacji bardziej realną opcją. Dr Carl May, pracownik badań podoktorskich w Bristol Medical School na Uniwersytecie w Bristolu powiedział: "Naukowcy podjęli wiele prób zidentyfikowania nieznanego czynnika, który prowadzi do zespołu nerczycowego z niewielkim powodzeniem. Wiedzieliśmy, że jeden lub więcej czynników jest obecnych we krwi i jeśli moglibyśmy zidentyfikować, jak działa on u pacjentów z nerkami, moglibyśmy stworzyć jasną ścieżkę leczenia ich i ostatecznie spowolnić ich postęp w kierunku niewydolności nerek. Zastosowanie terapii anty-PAR-1 w celu zablokowania działania czynnika mogłoby nie tylko zapobiec niewydolności nerek, ale mogłoby sprawić, że przeszczepy stałyby się realną opcją dla większej liczby pacjentów z idiopatycznym zespołem nerczycowym." Zastosowanie opcji leczenia anty-PAR-1 nie tylko zlikwidowałoby potrzebę stosowania sterydów, ale również pozwoliłoby na to, aby transplantacja była korzystniejszą metodą leczenia, ponieważ nowo przeszczepione nerki nie byłyby już tak podatne na działanie nieznanego czynnika. Terapie anty-PAR-1 są obecnie poddawane badaniom klinicznym w innych stanach chorobowych w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa. Prace prowadzone w Bristolu otwierają nowe możliwości testowania tych terapii u pacjentów z niegenetycznym (idiopatycznym) zespołem nerczycowym (INS). Jeśli uda się potwierdzić bezpieczeństwo tych terapii, w ciągu najbliższych kilku lat pacjenci z INS mogliby zostać pozbawieni sterydów i poddani nowym metodom leczenia.