Naukowcy z Trinity College w Dublinie ogłosili dziś znaczący postęp w kierunku nowej terapii jaskry. Około 80 milionów ludzi na świecie jest dotkniętych jaskrą, przy czym przewiduje się, że do 2040 roku liczba ta wzrośnie do ponad 110 milionów. Chociaż krople do oczu stosowane miejscowo są kluczowe w zapobieganiu postępowi choroby, do 10% pacjentów staje się opornych na leczenie, co naraża ich na trwałą utratę wzroku. Głównym klinicznym czynnikiem ryzyka jaskry jest podwyższone ciśnienie wewnątrzgałkowe; niebezpieczny wzrost ciśnienia w gałce ocznej może prowadzić do poważnego uszkodzenia głowy nerwu wzrokowego, który przekazuje sygnały świetlne do mózgu, co pozwala nam widzieć. To podwyższone ciśnienie jest spowodowane nagromadzeniem niepożądanych białek powodujących blokadę kanałów odwadniających, które z czasem mogą powodować gromadzenie się płynu i wzrost ciśnienia. Zespół w Smurfit Institute of Genetics, we współpracy z firmą biotechnologiczną Exhaura Ltd, wykazał, że podejście oparte na terapii genowej może obniżyć ciśnienie wewnątrzgałkowe w przedklinicznych modelach jaskry. Pojedyncze wstrzyknięcie wektora wirusowego - zasadniczo wirusa, którego naukowcy porwali w celu wykorzystania go do dostarczenia konkretnych instrukcji komórkom w organizmie - może zwiększyć przepływ cieczy wodnistej z przedniej części oka, a tym samym obniżyć ciśnienie w oku. Kluczowe instrukcje są dla komórek, aby produkować macierz enzymatyczną (metaloproteinaza-3, lub MMP-3), która pomaga kopać ten proces w biegu. Co ważne, w pracy wykorzystano wiele modeli choroby, jak również skorzystano z ludzkich oczu dawców, aby zbadać skuteczność terapeutyczną podejścia do terapii genowej. Dzięki temu imponujące wyniki są jeszcze bardziej obiecujące. W ostatnich latach nastąpił ogromny postęp w terapii genowej, wiele leków zostało zatwierdzonych przez FDA i EMA. Jednak jak dotąd wszystkie zatwierdzone terapie genowe służą do leczenia rzadkich lub bardzo rzadkich schorzeń. Ponieważ nasze zrozumienie mechanizmu leżącego u podstaw powszechnych chorób staje się coraz bardziej rozwinięte, koncepcja zastosowania terapii genowej w przypadku powszechnych chorób jest obecnie możliwa. Dr Jeffrey O'Callaghan, badacz podoktorski w Trinity i pierwszy autor badania, dodał: "Nasze nowatorskie podejście do leczenia jaskry za pomocą terapii genowej jest kulminacją ponad siedmiu lat badań. Mamy teraz nadzieję, że ta terapia utoruje drogę do opracowania metod leczenia innych form oślepiających chorób oczu." Badania podjął się multidyscyplinarny zespół genetyków, okulistów i biologów translacyjnych. Ścisła współpraca z Exhaura Ltd pozwoliła również zespołowi skierować wszystkie eksperymentalne wyjścia w kierunku przełożenia odkryć na program kliniczny skoncentrowany na przepisach. Badania, opublikowane w tym tygodniu w międzynarodowym czasopiśmie Science Advances, były wspierane przez program Science Foundation Ireland SFI-EYE-D, Europejską Radę ds. Badań Naukowych (ERC), Enterprise Ireland i Exhaura Ltd.