St. Jude Children's Research Hospital przedstawia wyniki badania klinicznego fazy 2, w którym guz mózgu craniopharyngioma był leczony terapią protonową. Badacze stwierdzili podobną przeżywalność pomiędzy bardziej ukierunkowaną terapią protonową i terapią fotonową, ale lepsze wyniki neurokognitywne w przypadku terapii protonowej. Badanie kliniczne może ustanowić nowy "złoty standard" w leczeniu dziecięcego czaszkogardlaka. Badanie zostało opublikowane dzisiaj w Lancet Oncology. "Wyniki tego prospektywnego badania klinicznego prawdopodobnie ustanowią nowy 'złoty standard' w leczeniu dziecięcego craniopharyngioma", powiedział współautor Frederick Boop, M.D., St. Jude Department of Surgery. Badanie jest pierwszym prospektywnym badaniem podłużnym porównującym terapię protonową z trójwymiarową konformalną terapią fotonową u dzieci z tym nowotworem. "Od dawna uznawaliśmy teoretyczną korzyść [z tego podejścia], ale teraz mamy dowód, że terapia protonowa powoduje mniej poznawczych efektów ubocznych niż fotony" - wyjaśnił Boop. Ogólne przeżycie, przeżycie wolne od progresji i wyniki poznawcze rozpoznane pięć lat po leczeniu w tym badaniu wykazują korzyści w porównaniu z innymi metodami leczenia. Craniopharyngioma to rzadki guz mózgu, który tworzy się w centralnej części mózgu, co utrudnia jego leczenie bez narażania otaczającej go zdrowej tkanki mózgowej na promieniowanie. Konwencjonalna radioterapia, zwana terapią fotonową, podniosła wskaźnik pięcioletniego przeżycia w przypadku tego nowotworu do 90%. Jednak u pacjentów mogą wystąpić związane z leczeniem późne efekty neurokognitywne. Fotony (promienie X) przechodzą przez guz, natomiast protony (cząstka naładowana, jądro atomu wodoru) mogą być skierowane do zatrzymania się w obrębie guza. Dlatego terapia protonowa oszczędza normalną tkankę mózgową i zmniejsza efekty uboczne. Badanie St. Jude po raz pierwszy podkreśla korzyści terapeutyczne dla dzieci i młodzieży z craniopharyngioma. "Terapia protonowa to bardzo skoncentrowane leczenie, które naraża normalną tkankę mózgową na mniejsze promieniowanie niż terapia fotonowa" - powiedział Merchant. "To jest takie proste. Części mózgu, które zostały oszczędzone, robią tutaj różnicę. To, co jest wyjątkowe w przypadku craniopharyngioma, to fakt, że jest on konsekwentnie zlokalizowany w centralnej części mózgu i ściśle związany z centralnym układem krwionośnym, nerwami wzrokowymi i skrzyżowaniem, osią podwzgórze-przysadka i innymi krytycznymi obszarami związanymi z wynikami poznawczymi." Chociaż terapia protonowa została stworzona w celu zmniejszenia narażenia mózgu na promieniowanie, żadne wcześniejsze badania kliniczne u dzieci z guzami mózgu nie wykazały prospektywnie jej funkcjonalnej korzyści w porównaniu z terapią fotonową w jednym typie guza. Grupa z St. Jude porównała wyniki terapii protonowej w ciągu pięciu lat z historyczną grupą kontrolną leczoną w szpitalu terapią fotonową. Pięcioletnie przeżycie wolne od progresji wyniosło 93,6% w grupie protonowej. Wynik ten nie różnił się istotnie statystycznie od terapii fotonowej (~90,0%), ale wykazał, że terapia protonowa utrzymała ten sam wysoki wskaźnik przeżycia. W przypadku wyników neurokognitywnych, terapia protonowa była lepsza niż terapia fotonowa. Pacjenci leczeni terapią fotonową doświadczyli średnio utraty 1,09 punktu ilorazu inteligencji (IQ) więcej niż ci leczeni terapią protonową każdego roku przez pięć lat badania. Podobnie, pacjenci poddani terapii fotonowej stracili 1,48 punktów zachowania adaptacyjnego, czyli raportu rodziców dotyczącego umiejętności samoobsługi -; więcej niż osoby poddane terapii protonowej -; każdego roku. Deficyty poznawcze osób leczonych terapią protonową były stabilne do końca badania. "Poprawa funkcjonowania intelektualnego i adaptacyjnego zapewniona przez terapię protonową, w kontekście utrzymujących się wysokich wskaźników przeżywalności, jest ogromną wygraną dla pacjentów, u których zdiagnozowano czaszkogardlaka i ich rodzin", powiedział współautor Heather Conklin, Ph.D., St. Jude Department of Psychology and Biobehavioral Sciences. "Ponieważ wskaźniki przeżycia nadal poprawiają się dla dzieci leczonych z powodu guzów mózgu, konieczne jest, abyśmy zoptymalizowali jakość życia po leczeniu". "Te wyniki mogą zmienić praktykę, jeśli przekonają opiekunów do zalecania terapii wiązką protonów nad radykalną operacją lub kierowania pacjentów z zastosowaniem terapii wiązką protonów zamiast radioterapii z użyciem fotonów" - powiedział Merchant. "Wyniki tego badania są ważne dla dziedziny radioterapii dziecięcej, ponieważ realizują cel, jakim było wykazanie korzyści z terapii protonowej w stosunku do terapii fotonowej. Na te wyniki czekaliśmy latami".