Lek valbenazine statystycznie poprawia pląsawicę, zaburzenie ruchowe często związane z chorobą Huntingtona, w porównaniu z placebo, zgodnie z najnowszym międzynarodowym badaniem prowadzonym przez dr Erin Furr Stimming z UT Health Houston, która pełniła funkcję głównego badacza w imieniu KINECT-HD Huntington Study Group. Wyniki badania - które zostały dziś opublikowane online i pojawią się w drukowanym wydaniu The Lancet Neurology z czerwca 2023 r. - pojawiły się rok po tym, jak Furr Stimming, profesor neurologii i katedra Memorial Hermann w McGovern Medical School na UTHealth Houston, przedstawiła wczesny streszczenie wyników na dorocznym spotkaniu American Academy of Neurology 2022 w Seattle. Pozytywne wyniki badań przypominają nam, że jest powód do nadziei. Chorea związana z chorobą Huntingtona może negatywnie wpływać na jakość życia i niezależność funkcjonalną; dlatego konieczne jest zbadanie dodatkowych leków na ten charakterystyczny objaw ruchowy". Furr Stimming, dyrektor Huntington's Disease Society of America Center of Excellence w UTHealth Houston Neurosciences Badanie fazy III, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo KINECT-HD, w którym wzięło udział 128 uczestników, zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności walbenazyny jako leczenia raz dziennie w celu zmniejszenia pląsawicy związanej z chorobą Huntingtona, a także oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku. Valbenazine jest selektywnym inhibitorem pęcherzykowego transportera monaminy 2 (VMAT 2), który nie został jeszcze zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Chorea jest mimowolnym, nieregularnym ruchem i główną cechą motoryczną choroby Huntingtona. W porównaniu z placebo, walbenzyna wykazała statystycznie istotne zmniejszenie objawów pląsawicy i poprawę ogólnego nasilenia pląsawicy u pacjentów z chorobą Huntingtona. Poprawę zaobserwowano już w drugim tygodniu badania, gdy uczestnicy ukończyli najniższą badaną dawkę (40 mg), z konsekwentnie większą poprawą w porównaniu z placebo we wszystkich kolejnych wizytach, gdy dawka była dostosowywana w odstępach czasu. Pod koniec 12-tygodniowego badania 82% uczestników leczonych walbenaziną przyjmowało dawkę 80 mg. Warto zauważyć, że badanie KINECT-HD było pierwszym badaniem fazy III, w którym zastosowano wskaźnik zdrowia w chorobie Huntingtona (HD-HI). HD-HI jest miarą wyników zgłaszanych przez pacjentów, zaprojektowaną w celu oceny klinicznie istotnych zmian w funkcjonowaniu choroby Huntingtona w odpowiedzi na interwencje terapeutyczne. Pacjenci, którzy otrzymywali walbenazinę, zgłaszali poprawę mobilności i funkcji rąk/ramion, a także zmniejszenie obciążenia związanego z nieprawidłowymi ruchami, w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo. "Jesteśmy niezmiernie wdzięczni uczestnikom i partnerom za ich zaangażowanie w to badanie" - powiedział Furr Stimming. W grudniu 2022 r. firma biofarmaceutyczna Neurocrine Biosciences złożyła do FDA uzupełniający wniosek o nowy lek dla valbenazyny w leczeniu pląsawicy związanej z chorobą Huntingtona. Oczekuje się, że organizacja odpowie na zgłoszenie do 20 sierpnia 2023 roku. Wyniki tego badania zostały uwzględnione w zgłoszeniu. Choroba Huntingtona jest rzadką, dziedziczną chorobą, która zwykle rozpoczyna się w wieku 30 lub 40 lat, powodując z czasem rozpad komórek nerwowych w mózgu. Około 40 000 osób żyjących w Stanach Zjednoczonych cierpi na tę śmiertelną chorobę, a kolejne 200 000 jest zagrożonych jej odziedziczeniem. Nie ma lekarstwa, ale leki oraz terapia fizyczna, logopedyczna i zajęciowa mogą pomóc w radzeniu sobie z objawami. Badanie KINECT-HD zostało przeprowadzone przez Huntington Study Group, globalną organizację non-profit, wraz z jej spółką zależną HSG Clinical Research, Inc. oraz we współpracy z Clinical Trials Coordination Center w University of Rochester Medical Center's Center for Health + Technology, przy wsparciu finansowym Neurocrine Biosciences.