Nowa ścieżka leczenia zidentyfikowana dla pacjentów z idiopatycznym zespołem nerczycowym

Dzięki finansowaniu przez organizację charytatywną Kidney Research UK, dr Carl May z Bristol Medical School i jego zespół zidentyfikowali nową ścieżkę leczenia pacjentów z niegenetycznym (idiopatycznym) zespołem nerczycowym (INS), ukierunkowaną na wciąż nieznany czynnik, który powoduje progresję w kierunku niewydolności nerek. Zespół nerczycowy jest chorobą nerek, która powoduje, że narządy wyciekają z białkiem do moczu. Jest to spowodowane wadami systemu filtracji nerek i w niektórych przypadkach może to ostatecznie doprowadzić do rozwoju niewydolności nerek u pacjenta. Chociaż jest to rzadka choroba, dotyka około 10 000 osób rocznie w Wielkiej Brytanii, przy czym większość przypadków jest związana z przyczynami niegenetycznymi. Wpływ, jaki wywiera ona na pacjentów, z których wielu jest dziećmi, może być niszczący. Naukowcy z Bristol Renal wiedzieli, że może istnieć jeden lub więcej czynników we krwi (substancja, która bierze udział w reakcji biologicznej w organizmie), które spowodowały niewydolność nerek u pacjentów z INS, ale do tej pory nie byli w stanie dowiedzieć się dokładnie, co to może być. Jednak zespół próbował innego podejścia, szukając sposobu na zidentyfikowanie działania czynnika i próbując zapobiec jego aktywacji. Używając osocza z krwi pacjentów z INS, którzy byli leczeni dializami, zespół z Bristolu chciał potwierdzić, czy receptor (substancja molekularna, która powoduje określony efekt w komórce) znany jako PAR-1 działa w połączeniu z nieznanym czynnikiem. Dr May użył osocza od pacjentów i osobno aktywatora PAR-1, aby zbadać ich wpływ na komórki nerek w laboratorium. Oba zabiegi spowodowały zaburzenia w komórkach nerek. Po potwierdzeniu związku między PAR-1 a nieznanym czynnikiem, ich wyniki sugerują, że leki blokujące receptor mogą być realną opcją. Sterydy są obecnie najskuteczniejszą metodą leczenia IZN, ale wiążą się one z nieprzyjemnymi skutkami ubocznymi i nie działają równie dobrze u wszystkich pacjentów. Dodatkowo, gdy nieznany czynnik krąży we krwi pacjenta, przeszczep może dać nieco wytchnienia, jednak choroba często powraca i uszkadza nową nerkę, czasem niemal natychmiast. Odkrycie dr Maya może zrewolucjonizować opcje leczenia pacjentów z IZN i oferuje możliwość wyeliminowania stosowania sterydów i uczynienia transplantacji bardziej realną opcją. Dr Carl May, pracownik badań podoktorskich w Bristol Medical School na Uniwersytecie w Bristolu powiedział: "Naukowcy podjęli wiele prób zidentyfikowania nieznanego czynnika, który prowadzi do zespołu nerczycowego z niewielkim powodzeniem. Wiedzieliśmy, że jeden lub więcej czynników jest obecnych we krwi i jeśli moglibyśmy zidentyfikować, jak działa on u pacjentów z nerkami, moglibyśmy stworzyć jasną ścieżkę leczenia ich i ostatecznie spowolnić ich postęp w kierunku niewydolności nerek. Zastosowanie terapii anty-PAR-1 w celu zablokowania działania czynnika mogłoby nie tylko zapobiec niewydolności nerek, ale mogłoby sprawić, że przeszczepy stałyby się realną opcją dla większej liczby pacjentów z idiopatycznym zespołem nerczycowym." Zastosowanie opcji leczenia anty-PAR-1 nie tylko zlikwidowałoby potrzebę stosowania sterydów, ale również pozwoliłoby na to, aby transplantacja była korzystniejszą metodą leczenia, ponieważ nowo przeszczepione nerki nie byłyby już tak podatne na działanie nieznanego czynnika. Terapie anty-PAR-1 są obecnie poddawane badaniom klinicznym w innych stanach chorobowych w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa. Prace prowadzone w Bristolu otwierają nowe możliwości testowania tych terapii u pacjentów z niegenetycznym (idiopatycznym) zespołem nerczycowym (INS). Jeśli uda się potwierdzić bezpieczeństwo tych terapii, w ciągu najbliższych kilku lat pacjenci z INS mogliby zostać pozbawieni sterydów i poddani nowym metodom leczenia.

Dorośli w USA z chorobą post-COVID-19 częściej mają problemy z dostępem do opieki zdrowotnej i jej przystępnością

W najnowszym badaniu opublikowanym w czasopiśmie JAMA Network Open naukowcy zbadali wyzwania, przed którymi stoją dorośli w Stanach Zjednoczonych (USA) w wieku od 18 do 64 lat ze stanem po chorobie koronawirusowej 2019 (COVID-19) (PCC) w dostępie do przystępnej opieki zdrowotnej. Stan po COVID-19 lub po ostrych następstwach zakażenia ciężkim ostrym zespołem oddechowym koronawirusem 2 (SARS-CoV-2), powszechnie znany jako długa choroba koronawirusowa (długa COVID), to utrzymywanie się objawów COVID-19 długo po odzyskaniu zdrowia po ostrym zakażeniu SARS-CoV-2. Objawy te obejmują na ogół zmęczenie, utratę smaku i zapachu, złe samopoczucie po wysiłku, duszność, ból mięśniowo-szkieletowy i zaburzenia poznawcze, chociaż nasilenie i czas trwania tych objawów różnią się u poszczególnych pacjentów. Badania wykazały, że częstość występowania PCC może wynosić od 5% do ponad 20%. Trwające badania wskazują również, że ryzyko wystąpienia PCC jest większe u osób z chorobami współistniejącymi, kobiet i osób nieszczepionych. Przewlekłe zmęczenie, zapalenie mózgu i rdzenia kręgowego oraz inne objawy PCC mogą utrudniać dostęp do systemu opieki zdrowotnej i pokonywanie barier, takich jak brak dostępu do lekarzy, odmowa ubezpieczenia zdrowotnego czy brak wiedzy na temat PCC. Te wyzwania mogą nasilać objawy PCC i obniżać ogólną jakość życia. W obecnym badaniu naukowcy wykorzystali dane z ankiety monitorującej reformę zdrowotną przeprowadzonej między 17 czerwca a 5 lipca 2022 roku. Respondenci do tego badania zostali zrekrutowani w skali kraju, obejmując blisko 97% gospodarstw domowych w USA. Uczestnicy składali się z dorosłych w wieku od 18 do 64 lat, obejmujących białych, azjatów, hispanoamerykanów, czarnych i innych ras z gospodarstw domowych o wysokich i niskich dochodach. Ankieta została przeprowadzona zarówno w języku hiszpańskim, jak i angielskim. W ankiecie zapytano uczestników, czy zostali poinformowani przez lekarza, pracownika służby zdrowia lub poprzez test o COVID-19. Uczestnicy, którzy odpowiedzieli twierdząco, zostali zapytani, czy doświadczali objawów COVID-19 przez ponad cztery tygodnie po wyzdrowieniu z infekcji SARS-CoV-2. Uczestnicy zostali również poproszeni o opisanie swoich długoterminowych objawów. Na podstawie odpowiedzi populację badaną podzielono na trzy grupy: osoby obecnie doświadczające PCC, osoby, u których zdiagnozowano COVID-19, ale nie doświadczyły PCC, oraz osoby, u których nigdy nie zdiagnozowano COVID-19. Respondentów pytano również o różne wyniki dotyczące dostępu do opieki zdrowotnej, takie jak posiadanie stałego miejsca opieki zdrowotnej i brak możliwości finansowych na konsultacje z lekarzem lub specjalistą, badania medyczne, leki na receptę, kontynuację leczenia i leczenie w ostatnim roku. Inne miary obejmowały trudności z transportem do przychodni, znalezieniem lekarza i umówieniem się na wizytę. Pytano również o niezdolność do opłacenia przeszłych i obecnych niezapłaconych rachunków medycznych. Trudności w dostępie do opieki zdrowotnej analizowano w oparciu o czynniki demograficzne, takie jak wiek, płeć, poziom wykształcenia, status obywatelski oraz rasę i pochodzenie etniczne, które uzyskano z kwestionariusza dotyczącego profilu gospodarstwa domowego. W analizie skupiono się na rasie i pochodzeniu etnicznym jako głównych czynnikach różnic w dostępie do placówek opieki zdrowotnej i rozpowszechnieniu PCC. Uzyskano również dodatkowe informacje na temat obecności dzieci na utrzymaniu, stanu cywilnego oraz rozpoznania jednego lub więcej schorzeń fizycznych, w tym wysokiego poziomu cholesterolu, udaru mózgu, nadciśnienia, raka, choroby serca, astmy, przewlekłego zapalenia oskrzeli, cukrzycy, rozedmy płuc, przewlekłej obturacyjnej choroby płuc, tocznia, zapalenia stawów, fibromialgii i podagry. Wyniki wskazywały, że dorośli w wieku od 18 do 64 lat z PCC mieli większe prawdopodobieństwo napotkania trudności w dostępie i finansowaniu opieki zdrowotnej niż inni dorośli. Spośród 9 484 osób, które odpowiedziały na wszystkie aspekty badania, 3 382 zgłosiły, że zdiagnozowano u nich COVID-19, a 833 doświadczało obecnie objawów PCC. Po dostosowaniu do czynników geograficznych, zdrowotnych i demograficznych, wyniki badań wskazały, że w porównaniu z osobami, u których zdiagnozowano COVID-19, ale nie doświadczyły objawów PCC, oraz osobami, u których nigdy nie zdiagnozowano COVID-19; osoby, u których zdiagnozowano COVID-19 i które cierpiały na PCC, napotkały wyzwania w zakresie kosztów opieki zdrowotnej, znalezienia klinicystów, umówienia się na wizytę na czas i uzyskania zgody na plan opieki zdrowotnej. Brak wiedzy wśród klinicystów na temat PCC, pacjenci PCC nieświadomi istnienia wielodyscyplinarnych klinik PCC, niewystarczająca koordynacja i pilność w ustanowionych federalnych inicjatywach PCC oraz bariery związane ze zwrotem kosztów ubezpieczenia były jednymi z głównych obszarów trudności. Ogólnie rzecz biorąc, wyniki badań wskazywały, że dorośli w USA w wieku od 18 do 64 lat, którzy doświadczali objawów PCC, prawdopodobnie napotykają więcej wyzwań w dostępie do placówek opieki zdrowotnej i finansowaniu kosztów leczenia niż dorośli, którzy nie mieli PCC. Wyzwania te mogą mieć długoterminowe konsekwencje dla niepełnosprawności, jakości życia i udziału w rynku pracy.